在肺动脉高压（PAH，WHO 第 1 组）中，占比最大的一类人群是“特发性”（现有检查找不到明确病因）与“遗传性/家族性”（家族中有人患病或检出相关基因变异）——波生坦说明书支持有效性研究的人群构成中，这一类约占 60%【3】。这类患者一线使用波生坦，长期结局如何？McLaughlin 等发表的这项随访研究给出了回答。
关于京瑞品®（波生坦片）
京瑞品®波生坦片由北京四环科宝制药股份有限公司生产，为国家医保乙类产品，国家基药。本品通过仿制药质量和疗效一致性评价（国内首仿波生坦片），与原研药品质量和疗效一致。本品适用于治疗WHO 第 1 组肺动脉高压，以改善患者运动能力和延缓临床恶化。
一、什么是特发性、遗传性肺动脉高压
如果经过系统检查仍找不到明确病因，称为特发性PAH；如果家族中有亲属患病、或检出已知致病基因变异（如 BMPR2），则称为遗传性（家族性）PAH。两者都属于 WHO 第 1 组肺动脉高压，是其中占比最高的人群——波生坦说明书支持有效性研究即以这类患者为主（约 60%，详见药品说明书）。需要注意的是，这一疾病的症状（活动后气短、乏力、胸闷等）缺乏特异性，容易被当作“身体虚”“缺乏锻炼”而延误就诊。
二、对照研究
该研究随访了在两项安慰剂对照试验及其开放标签扩展中一线接受波生坦治疗的169 例特发性肺动脉高压患者，随访最长至 36 个月；以 Kaplan-Meier 法估计实际生存率，并与 NIH（美国国立卫生研究院）注册登记公式预测的“预期生存率”对比——后者代表靶向治疗时代之前同类患者的生存水平【1】。
三、结果：实际生存率显著优于历史预期
数据显示，接受一线波生坦治疗的患者1 年生存率为 96%、2 年为 89%；而按 NIH 公式预测，同类患者的预期生存率仅为 69% 和 57%【1】。此外，随访至12 个月和 24 个月时，分别有 85% 和 70% 的患者存活且仍以波生坦单药维持治疗，无需增加其他靶向药物【1】。研究同时提示，基线心功能IV 级、6 分钟步行距离低于中位数（358 米）者预后相对更差——这也再次说明早诊断、早治疗的价值【1】。
图：Figure 1（McLaughlin VV 等, Eur Respir J 2005;25:244-249）— 一线波生坦治疗 169 例 特发性肺动脉高压患者的 Kaplan–Meier 实际生存曲线（12 个月 96%、24 个月 89%）与 NIH 公式预测生存曲线（69%/57%）对比，误差线为 99.9% 置信区间. 数据来源：McLaughlin VV, et al. Eur Respir J 2005【1】。
四、小结
特发性/遗传性 PAH 是波生坦循证证据最充分的人群之一：从奠定治疗地位的 BREATHE-1（以特发性患者为主要人群）【2】，到本研究显示的一线治疗长期生存获益，证据链条相对完整。
常见问题（FAQ）
问题一：特发性（找不到明确病因）肺动脉高压，京瑞品®（波生坦片）能用吗？
答：可以用。特发性（查不出明确病因）与遗传性肺动脉高压，都属于WHO 第 1 组肺动脉高压，正是波生坦片获批的适应症范围，在长期规范使用下有明确的循证支持【1】。
问题二：特发性肺动脉高压患者一线使用京瑞品®（波生坦片），长期效果怎么样？
答：有相应的长期证据支持。一项针对169 例特发性肺动脉高压患者、一线使用波生坦的随访显示，1 年生存率约 96%、2 年约 89%，明显高于靶向治疗时代之前同类患者的预期水平（69% 和 57%）；约 85% 的患者在 1 年时仍以波生坦单药维持【1】。也就是说，规律用药后，多数患者的长期生存明显优于过去。
问题三：怎么判断京瑞品®（波生坦片）治疗有没有效果？
答：医生会通过定期复查来评估波生坦片的疗效，常见项目包括6 分钟步行距离、心功能分级、超声心动图、血液指标等。治疗开始时的心功能分级和活动耐量，与长期结果有一定关系，因此坚持规律服药、按时复查很重要【1】。请勿自行停药或调整剂量。
问题四：病情比较重（比如活动明显受限、走不远），吃京瑞品®（波生坦片）还有用吗？
答：有用。即使是病情较重（如活动明显受限、走不远）的患者，规范使用波生坦片同样能带来长期获益；文献中也观察到，这类患者更需要积极、规范的治疗与随访【1】。换句话说，病情越重，越不能轻易放弃规范治疗——这也再次说明早诊断、早治疗的价值。
参考文献
【1】 McLaughlin VV, Sitbon O, Badesch DB, Barst RJ, Black C, Galiè N, Rainisio M, Simonneau G, Rubin LJ. Survival with first-line bosentan in patients with primary pulmonary hypertension. Eur Respir J. 2005;25(2):244-249. PMID: 15684287. DOI: 10.1183/09031936.05.00054804.
【2】 Rubin LJ, Badesch DB, Barst RJ, Galie N, Black CM, Keogh A, et al. Bosentan therapy for pulmonary arterial hypertension. N Engl J Med. 2002;346(12):896-903. PMID: 11907289. DOI: 10.1056/NEJMoa012212.
【3】 北京四环科宝制药股份有限公司. 波生坦片 (京瑞品): 说明书 [Z]. 2026-01-26.